Attualmente, l'unico metodo consolidato per curare l'anemia falciforme è un trapianto di midollo osseo. Pochi pazienti hanno donatori abbinati, tuttavia, e anche con un abbinamento, i pazienti rischiano infezioni gravi e risposte immunitarie avverse, a volte mortali.
L'anemia falciforme è stata curata?
I trapianti di cellule staminali o di midollo osseo sono l'unica cura per l'anemia falciforme, ma non vengono eseguiti molto spesso a causa dei rischi significativi coinvolti. Le cellule staminali sono cellule speciali prodotte dal midollo osseo, un tessuto spugnoso che si trova al centro di alcune ossa.
L'anemia falciforme è ora curabile?
L'unica cura ora per l'anemia falciforme è ricevere un trapianto di midollo osseo da un donatore sano, ma questa non è un'opzione per la maggior parte dei pazienti, ha detto Aygun, che non è stato coinvolto nello studio.
L'anemia falciforme può essere curata con la terapia genica?
“In questo studio, la terapia genica introdurrà geni sani nel corpo con l'obiettivo di correggere le anomalie genetiche dei globuli rossi. Consentendo alle cellule di produrre più emoglobina fetale, questo trattamento ha il potenziale per curare l'anemia falciforme in modo preciso.”
La vita dell'anemia falciforme sta finendo?
Conclusioni: Il cinquanta percento dei pazienti con anemia falciforme è sopravvissuto oltre la quinta decade. Un'ampia percentuale di coloro che sono morti non ha avuto un'insufficienza d'organo cronica conclamata ma è morta durante un periodo acutoepisodio di dolore, sindrome toracica o ictus. La mortalità precoce era più alta tra i pazienti la cui malattia era sintomatica.
