La molecola siRNA interrompe la produzione di proteine amiloidi interferendo con la produzione di RNA di proteine TTR anormali. Questo impedisce l'accumulo di queste proteine in diversi organi del corpo e aiuta i pazienti a gestire questa malattia.
Come funziona siRNA per silenziare il gene?
In RNAi , piccoli RNA a doppio filamento elaborati da lunghi RNA a doppio filamento o da trascrizioni che formano anelli staminali, gene del silenzio espressione con diversi meccanismi: mirando all'mRNA per la degradazione, impedendo la traduzione dell'mRNA o stabilendo regioni di silenziate cromatina.
Come funzionano i siRNA?
siRNA. I siRNA sono altamente specifici e di solito sintetizzati per ridurre la traduzione di specifici RNA messaggeri (mRNA). Questo viene fatto per ridurre la sintesi di particolari proteine. Si formano da RNA a doppio filamento trascritto e poi tagliati a misura nel nucleo prima di essere rilasciati nel citoplasma.
Come funziona l'RNAi che coinvolge siRNA?
Durante l'RNAi, un lungo dsRNA viene tagliato o "tagliato a dadini" in piccoli frammenti lunghi ~21 nucleotidi da un enzima chiamato "Dicer". Questi piccoli frammenti, indicati come piccoli RNA interferenti (siRNA), si legano alle proteine di una famiglia speciale: le proteine Argonaute.
Come funziona siRNA a livello di biologia?
siRNA è un breve frammento a doppio filamento di RNA che lega e scinde l'mRNA attraverso un RISC –Complesso di silenziamento che induce l'RNA.
